신호 FDA, 미럼 볼릭시바트에 혁신신약·희귀의약품 지정

요약

미국 FDA가 미럼 파마슈티컬스가 개발한 볼릭시바트에 혁신신약 지정과 희귀의약품 지정을 함께 부여했다. 두 지정의 대상은 원발성 경화성 담관염(PSC)으로 인한 담즙 정체성 가려움증 치료다. 볼릭시바트가 최종 승인을 받으면 이 증상을 표적으로 하는 최초의 FDA 승인 치료제가 된다. 이 질환은 그동안 표적 치료제가 없던 희귀질환으로 꼽혀왔다. 이번 이중 지정은 희귀질환 치료 공백에 대한 규제당국의 관심이 가속화되고 있음을 보여준다. 신약 개발 과정에서 FDA의 이런 지정은 보통 심사 절차를 앞당기는 효과가 있는 것으로 알려져 있다.