신호 크리스퍼가 희귀 혈액질환에서 흔한 심혈관 위험으로 옮겨간다

요약

연구 자금이 넉넉하지 않은 상황에서도 크리스퍼(CRISPR)가 다루는 질병의 범위는 계속 넓어지고 있다. 2023년 12월 미국 식품의약국(FDA)이 겸상적혈구병과 베타지중해빈혈 치료제로 승인한 크리스퍼 기반 치료제 카스게비는 이제 북미와 유럽, 중동의 50개 치료 기관에서 쓰인다. AI와 첨단 염기서열 분석을 결합하면 크리스퍼-카스는 유전자 편집의 범위를 후성유전체 발현으로까지 넓힐 수 있다. 클리블랜드 클리닉의 연구에서 크리스퍼-카스9 치료는 LDL 콜레스테롤을 평균 50% 낮췄고, 효과는 2주 안에 나타나 60일 동안 이어졌으며 중성지방도 55% 줄었다. 매일 먹는 약이나 매달 맞는 주사를 대신할 수 있는 방법으로, 이 연구는 2026년에 더 확대될 예정이다.