신호 시더스-시나이 임상 3상, 뒤센근위축증 세포치료제 데라미오셀의 심장기능 보존 효과 확인 — Lancet 게재

요약

뒤센근위축증 대상 세포치료제 데라미오셀(deramiocel)의 임상 3상 시험 'HOPE-3' 결과가 국제학술지 The Lancet에 게재됐다. 이 시험은 시더스-시나이 연구진이 주도했다. 위약군과 비교했을 때 이 치료제는 소아·청소년 환자의 상지 근육기능 상실을 늦추고 심장기능 저하를 방어하는 효과를 보였다. 이 치료제는 뒤센근위축증에서 사망의 주요 원인인 심장기능을 보존하는 것으로 입증된 최초의 치료법으로 평가받고 있다. 뒤센근위축증은 심각한 퇴행성 유전성 근육소모질환으로, 이번 시험은 미충족 의료수요가 큰 희귀 소아질환에 대한 세포치료 접근법을 뒷받침하는 대규모 무작위 연구다.