신호 2026년 CRISPR 임상시험 — 체내 직접 전달, 가장 중요한 기술 전환

요약

겸상적혈구병과 베타탈라세미아 치료제로 FDA 승인을 받은 Casgevy가 미국·EU·영국 등으로 승인 범위를 넓혀가고 있다. CTX310은 CRISPR 기반 단일 투여로 ANGPTL3 수준을 낮추고 LDL을 약 50% 줄인 결과를 냈다. 이 결과는 2025년 11월 뉴잉글랜드의학저널(NEJM)에 보고됐다. 연구자들은 지질 나노입자와 바이러스 벡터를 통한 체내 직접 전달 방식을 유전자편집 치료 전반에서 가장 중요한 기술 전환으로 꼽는다. 체외에서 세포를 편집한 뒤 주입하는 기존 방식과 달리, 체내 직접 전달은 몸 안에서 바로 편집이 이뤄지도록 한다. 고콜레스테롤, 유전성 실명, 말기암, 희귀 유전질환을 대상으로 한 후기 임상시험도 이 방식을 활용해 새로 문을 열었다.