신호 2026년 CRISPR 임상시험 — 체내 직접 전달, 가장 중요한 기술 전환

요약

겸상적혈구병과 베타탈라세미아 치료제로 FDA 승인을 받은 Casgevy가 미국·EU·영국 등으로 승인이 넓게 확산됐다. 2025년 11월 NEJM에 보고된 CTX310은 CRISPR 기반 단일 투여로 ANGPTL3 수준을 낮추고 LDL을 약 50% 줄였다. 연구자들은 지질 나노입자와 바이러스 벡터를 통한 체내 직접 전달을 가장 중요한 기술 전환으로 지목한다. 고콜레스테롤과 유전성 실명, 말기암, 희귀 유전질환을 대상으로 후기 임상이 열렸다.